به‌گزارش پژوهشگرانی که یافته‌ها را روز یکشنبه ارائه کردند، یک مطالعه فاز ۱ نخستین‌در-انسان درباره یک درمان مبتنی بر CRISPR، نشانه‌های اولیه‌ای از این را نشان داده است که ویرایش ژن می‌تواند به درمان یک اختلال متابولیک نادر کمک کند. این کارآزمایی در وهله نخست برای ارزیابی ایمنی طراحی شده بود و پژوهشگران گفتند این درمان به‌نظر می‌رسد به‌خوبی تحمل شده است.

فراتر از ایمنی، نتایج اولیه همچنین به اثربخشی احتمالی اشاره داشت و به پژوهشگران امیدی محتاطانه داد که این رویکرد در نهایت بتواند گزینه تازه‌ای برای بیمارانی با درمان‌های موجود اندک فراهم کند. مانند هر کارآزمایی بالینی مرحله نخست، این یافته‌ها مقدماتی هستند و به تأیید در مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌تر نیاز دارند.

CRISPR به یکی از زیر نظرترین ابزارها در پزشکی تبدیل شده است، زیرا می‌تواند تغییرات ژنتیکیِ ریشه‌ایِ برخی بیماری‌ها را هدف قرار دهد. دانشمندان می‌گویند ظرفیت آن به‌ویژه برای اختلالات نادر اهمیت دارد، جایی که حتی پیشرفت‌های کوچک می‌تواند تفاوت بزرگی برای بیماران و خانواده‌ها ایجاد کند.

پژوهشگران تأکید کردند که این کار هنوز در مرحله‌ای ابتدایی است، اما این کارآزمایی بر شواهد فزاینده‌ای می‌افزاید که درمان‌های ویرایش ژن ممکن است از علم آزمایشی به درمان عملی در شرایطی که با دقت انتخاب شده‌اند، نزدیک شوند.