سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین درمان ویرایش ژن برای بزرگسالان مبتلا به بیماری شدید سلول داسی‌شکل را تأیید کرده است؛ نقطه‌عطفی که می‌تواند مراقبت از بیمارانی با گزینه‌های محدود را دگرگون کند. این درمان از فناوری CRISPR برای هدف قرار دادن جهش ژنتیکیِ پشت این اختلال ارثی خون استفاده می‌کند.

بیماری سلول داسی‌شکل می‌تواند باعث درد شدید، آسیب به اندام‌ها، سکته و بستری‌های مکرر شود. برای بزرگسالانی که با موارد شدید این بیماری زندگی می‌کنند، درمان‌های موجود اغلب بیشتر علائم را مدیریت می‌کنند تا اینکه علت اصلی را برطرف کنند. نهادهای ناظر گفته‌اند درمان جدید با ویرایش سلول‌ها، رویکردی متفاوت ارائه می‌دهد تا به کاهش اثرات این بیماری کمک کند.

این تأیید، گامی بزرگ برای پزشکی مبتنی بر CRISPR به شمار می‌رود؛ حوزه‌ای که پس از سال‌ها توسعه و بحث درباره ایمنی، دسترسی و هزینه، از پژوهش آزمایشگاهی وارد استفاده بالینی شده است. کارشناسان سلامت می‌گویند اثربخشی بلندمدت و مقرون‌به‌صرفه بودن این درمان، هم‌زمان با در دسترس قرار گرفتن آن برای بیماران واجد شرایط، به‌دقت زیر نظر خواهد بود.

هرچند انتظار می‌رود این تصمیم برای بسیاری از خانواده‌های درگیر با بیماری سلول داسی‌شکل امیدآفرین باشد، دسترسی در آغاز ممکن است همچنان محدود بماند؛ زیرا این فرایند پیچیده است و منابع قابل توجهی برای ارائه آن لازم است. با این حال، این تأیید نشان‌دهنده پیشرفتی مهم در تلاش برای درمان یک بیماری دردناک و اغلب محدودکننده عمر است.