پژوهشگران از نتایج اولیه امیدوارکننده یک درمان مبتنی بر CRISPR برای یک اختلال متابولیک ارثی نادر خبر داده‌اند؛ یافته‌ای که به یکی از نزدیک‌ترین و زیرنظرترین رویکردهای ویرایش ژن در پزشکی شتاب بیشتری می‌دهد. این نتایج از یک کارآزمایی بالینی کوچک در مراحل ابتدایی به دست آمده، بنابراین داده‌ها هنوز مقدماتی هستند، اما این درمان با بهبودهای قابل‌سنجش در بیماران مرتبط بوده است.

این مطالعه که روز جمعه منتشر شد و رویترز آن را گزارش کرد، نشان می‌دهد این درمان ممکن است بتواند نقص ژنتیکی زمینه‌ای را اصلاح کند، نه اینکه فقط علائم را مدیریت کند. همین تفاوت باعث شده ویرایش ژن به حوزه‌ای مهم برای بیماری‌هایی تبدیل شود که گزینه‌های درمانی مؤثری ندارند و می‌توانند مشکلات سلامت مادام‌العمر ایجاد کنند.

از آنجا که این کارآزمایی محدود و کوچک بوده است، پژوهشگران برای تأیید ایمنی، ماندگاری اثر و میزان قابلیت تعمیم نتایج، به مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌تر نیاز خواهند داشت. در پزشکی ویرایش ژن، امیدهای اولیه اغلب به این بستگی دارد که آیا فواید درمان در طول زمان حفظ می‌شوند و آیا عوارض جانبی همچنان قابل‌کنترل می‌مانند یا نه.

با وجود این ملاحظات، نتایج تازه نشانه دیگری است از اینکه فناوری CRISPR به کاربرد عملی در کلینیک نزدیک‌تر می‌شود. برای بیماران و خانواده‌های درگیر بیماری‌های ژنتیکی نادر، چنین پیشرفت‌های تدریجی می‌تواند اهمیت بسیار زیادی داشته باشد، به‌ویژه وقتی درمان‌های موجود فقط تسکین محدودی فراهم می‌کنند.