یک مطالعه نخستین‌بار در انسان درباره یک درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR نسل جدید برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل، نتایج اولیه امیدوارکننده‌ای را گزارش کرده است. پژوهشگران در کارآزمایی فاز ۱/۲ اعلام کردند که ۸۰ درصد از ۲۵ بیمار نخستِ تحت درمان، به پاسخ پایدار دست یافته‌اند؛ یافته‌ای که نشان می‌دهد این رویکرد می‌تواند برای بیماری‌ای که می‌تواند باعث درد شدید، آسیب به اندام‌ها و بستری‌های مکرر شود، تسکینی معنادار فراهم کند.

این یافته‌ها که روز جمعه منتشر شد، بر علاقه فزاینده به درمان‌های ویرایش ژن می‌افزاید؛ درمان‌هایی که هدفشان پرداختن به علت ژنتیکیِ اصلی کم‌خونی داسی‌شکل است، نه فقط مدیریت علائم. هرچند نرخ پاسخ اولیه قابل توجه است، این کارآزمایی هنوز کوچک است و در مراحل ابتدایی قرار دارد؛ بنابراین برای تعیین ایمنی، ماندگاری اثر و اثربخشی گسترده‌تر، به پیگیری طولانی‌تر و مطالعات بزرگ‌تر نیاز خواهد بود.

کم‌خونی داسی‌شکل میلیون‌ها نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می‌دهد و بار سنگینی بر دوش جوامع سیاه‌پوست در ایالات متحده و نیز جمعیت‌هایی در آفریقا، خاورمیانه و بخش‌هایی از جنوب آسیا می‌گذارد. برای بسیاری از بیماران، حتی پیشرفت‌های تدریجی در درمان می‌تواند به معنای بحران‌های کمتر، درد کمتر و کیفیت زندگی بهتر باشد.

اکنون پژوهشگران و پزشکان با دقت دنبال خواهند کرد که آیا امید اولیه این درمان در ادامه مطالعه نیز پابرجا می‌ماند یا نه. اگر در کارآزمایی‌های بزرگ‌تر تأیید شود، درمان‌های مبتنی بر CRISPR می‌توانند گامی مهم در مقابله با یکی از دردناک‌ترین بیماری‌های ارثی خون در جهان باشند.