ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Qalsody olarak da bilinen tofersen’e hızlandırılmış onay vererek, nadir görülen genetik bir amyotrofik lateral skleroz formu için onaylanan ilk tedaviyi kabul etmiş oldu. Karar, SOD1 genindeki bir mutasyonla bağlantılı ALS hastalarını kapsıyor.

Bu onay, doktorlara uzun süredir hedefe yönelik tedavi seçeneği sınırlı olan bir hastalık için yeni bir seçenek sunuyor. ALS, kas hareketlerini kontrol eden sinir hücrelerine zarar veren ilerleyici bir nörolojik bozukluk; zamanla hareket kabiliyetini, konuşmayı, yutmayı ve nefes almayı etkiliyor.

Düzenleyici kurumlar, yetkilendirmenin, ilacın bu hasta alt grubunda hastalığın temel genetik nedenine müdahale edebilme kapasitesini destekleyen verilere dayandığını söyledi. Hızlandırılmış onay, genellikle bir ilacın ciddi bir hastalık için umut vaat ettiği ancak uzun vadeli klinik faydayı doğrulamak için ek kanıta ihtiyaç duyulduğu durumlarda kullanılıyor.

SOD1 ile ilişkili ALS ile mücadele eden aileler için bu karar, tedavi seçeneklerinin son derece sınırlı olduğu bir alanda önemli bir adımı temsil ediyor. Ayrıca, tedavilerin daha geniş hastalık kategorileri yerine belirli mutasyonlara göre tasarlandığı hassas tıptaki ilerlemenin de sürdüğünü gösteriyor.