سازمان غذا و داروی آمریکا برای داروی Qalsody که با نام tofersen نیز شناخته می‌شود، مجوز تسریع‌شده صادر کرده است؛ اقدامی که به معنای نخستین درمان تأییدشده برای یک نوع نادر ژنتیکی از اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) است. این تصمیم شامل بیمارانی می‌شود که ALS آنها با جهش در ژن SOD1 مرتبط است.

این تأیید، گزینه‌ای تازه برای پزشکان فراهم می‌کند در بیماری‌ای که سال‌ها درمان‌های هدفمند بسیار محدودی داشته است. ALS یک اختلال عصبی پیشرونده است که به سلول‌های عصبی کنترل‌کننده حرکت عضلات آسیب می‌زند و در نهایت بر تحرک، گفتار، بلع و تنفس اثر می‌گذارد.

نهادهای ناظر اعلام کردند که این مجوز بر اساس داده‌هایی صادر شده که نشان می‌دهد این دارو می‌تواند علت ژنتیکی زمینه‌ای بیماری را در این زیرگروه از بیماران هدف قرار دهد. مجوز تسریع‌شده معمولاً زمانی استفاده می‌شود که یک دارو برای یک بیماری جدی امیدبخش باشد، اما هنوز به شواهد بیشتری برای تأیید سود بالینی بلندمدت نیاز داشته باشد.

برای خانواده‌هایی که با ALS مرتبط با SOD1 روبه‌رو هستند، این تصمیم یک گام مهم در حوزه‌ای محسوب می‌شود که گزینه‌های درمانی آن به‌شدت محدود بوده است. این اقدام همچنین نشان‌دهنده پیشرفت مداوم در پزشکی دقیق است؛ حوزه‌ای که در آن درمان‌ها بر اساس جهش‌های مشخص طراحی می‌شوند، نه بر پایه دسته‌بندی‌های کلی‌تر بیماری.