بر اساس یافته‌های میان‌دوره‌ای که در نشریه پزشکی نیوانگلند منتشر شده است، یک درمان تازه ویرایش ژن نتایج اولیه امیدوارکننده‌ای برای افراد مبتلا به بیماری شدید داسی‌شکل خون نشان داده است. پژوهشگران می‌گویند یک تزریق واحد از این درمان آزمایشی مبتنی بر CRISPR به بیماران کمک کرده تا در گذر زمان گلبول‌های قرمز سالم‌تری تولید کنند.

این کارآزمایی هنوز در مرحله‌ای ابتدایی است، اما نتایج آن بر علاقه رو‌به‌افزایش به رویکردهای ویرایش ژن می‌افزاید؛ رویکردهایی که هدفشان پرداختن به علت اصلی این اختلال است، نه فقط کنترل علائم آن. بیماری داسی‌شکل خون می‌تواند درد شدید، آسیب به اندام‌ها، مراجعه‌های مکرر به بیمارستان و کاهش امید به زندگی را به دنبال داشته باشد و به همین دلیل، درمان‌های مؤثر و بلندمدت برای آن یک اولویت مهم پزشکی محسوب می‌شوند.

دانشمندان دخیل در این مطالعه گزارش کردند که پاسخ درمان در بیمارانی که این روش را دریافت کردند پایدار به نظر می‌رسد، هرچند برای تأیید ایمنی، دوام اثر و کارآمدی در دنیای واقعی، به مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌مدت‌تری نیاز است. مانند هر درمان تازه‌ای، پژوهشگران باید بررسی کنند که آیا مزایا در طول زمان باقی می‌مانند و آیا عوارض جانبی پیش‌بینی‌نشده‌ای بروز می‌کند یا نه.

اگر کارآزمایی‌های بیشتری این یافته‌ها را تأیید کنند، این درمان می‌تواند بخشی از تلاشی گسترده‌تر برای رساندن ویرایش ژن از مرحله پزشکی آزمایشی به مراقبت‌های عملی برای اختلالات ارثی خون باشد. فعلاً، این نتایج را باید بیش از هر چیز یک گام امیدوارکننده دانست، نه یک درمان اثبات‌شده.